Новый уровень системного подхода к исследованиям редкого заболевания в России
ПРОСПЕКТИВНОЕ
исследование PRIORITY-PNH
Оценка эффективности и безопасности иптакопана в реальной клинической практике в России
Статус исследования: период включения пациентов в исследование
Первичная конечная точка:
Количество (%) пациентов, достигших повышения уровня гемоглобина ≥20 г/л без трансфузий в течение 6 месяцев после начала лечения иптакопаном
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет на момент начала терапии иптакопаном
- Пациент получает лечение иптакопаном
- Решение о назначении иптакопана было принято лечащим врачом в соответствии с общей характеристикой лекарственного препарата иптакопан в ходе рутинной клинической практики, независимо от участия в исследовании
- Предоставление письменного информированного согласия
ПРОСПЕКТИВНОЕ
исследование SUN-PNH
Фокус на восприятии терапии пациентами, влияние заболевания и лечения на повседневную жизнь
Статус исследования: исследование завершено, ожидается публикация результатов в 4 квартале 2025
Первичная конечная точка:
- Количество (%) пациентов, имеющих каждый из анализируемых симптомов ПНГ в течение последнего месяца по результатам опроса пациентов.
- Количество (%) пациентов с легкой, умеренной и тяжелой степенью выраженности каждого из анализируемых симптомов ПНГ в течение последнего месяца по результатам опроса пациентов.
Ретроспективное
исследование RADAR-PNH
Оценка объективных клинико-лабораторных данных у пациентов с ПНГ, получающих анти-С5 терапию
Статус исследования: исследование завершено, ожидается публикация результатов в 4 квартале 2025
Первичная конечная точка:
- Количество (%) пациентов с оптимальным и субоптимальным гематологическим ответом в течение 12 месяцев после начала лечения анти‑С5
- Количество (%) пациентов с ПНГ, у которых регулярно (≥ 1 раза в год) оценивались основные параметры заболевания (уровень гемоглобина, ЛДГ, непрямой билирубин)