Миелопролиферативные заболевания (МПЗ), среди которых наиболее часто встречаются первичный миелофиброз (ПМФ), истинная полицитемия (ИП) и эссенциальная тромбоцитемия (ЭТ), характеризуются не только низкой выживаемостью, но и значительным ухудшением качества жизни пациентов вследствие прогрессирующего миелофиброза (МФ). В числе причин плохого самочувствия фигурируют как симптомы выраженной спленомегалии, так и конституциональные симптомы1,2:
усталость;
ночная потливость;
лихорадка;
потеря веса;
периферические отеки;
зуд;
боль в костях;
одышка.
Многие из этих симптомов не только влияют на жизнедеятельность пациентов, но и могут служить прогностическим фактором прогрессирования заболевания. Так, Международная рабочая группа по исследованиям и лечению МФ сообщила, что наличие конституциональных симптомов коррелирует с неблагоприятным развитием заболевания и требует учета при оценке выживаемости пациентов2.
Пациентам с миелопролиферативными заболеваниями важно регулярно следить за состоянием здоровья. Ведение записей помогает выявлять любые изменения и выстраивать диалог с лечащим врачом. Выбрать подходящий трекер можно на специализированном сайте mpntracker.com/ru-ru.
Наиболее распространенным является опросник MPN-SAF TSS, или МПН10. Универсальность опросника МПН10 подтверждена многими клиническими исследованиями. Кроме того, доказано существование сильной корреляции между отдельными элементами и ключевыми симптоматическими элементами, представленными в «Опроснике MPN‑SAF TSS» и «Опроснике по качеству жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака»1,3.
Оценка качества жизни в соответствии с результатами опросников позволяет отметить существенную разницу в бремени симптомов в зависимости от типа МПЗ (ПМ, ИТ, ЭТ) и стадии его развития. В частности, пациенты на ранних стадиях могут быть предрасположены к тромбогеморрагическим явлениям и сосудистым осложнениям. Долгосрочные осложнения МПЗ могут включать4:
-
прогрессирующую цитопению;
-
конституциональные симптомы;
-
кахексию и потерю веса;
-
умеренную или массивную спленомегалию;
-
риск бластной трансформации.
Использование опросника МПН10 при этом позволяет оценить все значимые симптомы, характерные для разных типов и стадий МПЗ. Так, можно увидеть, что симптомы опухолевых заболеваний и спленомегалии (наибольшая утомляемость, быстрое насыщение, дискомфорт в животе, отсутствие активности, ночная потливость, снижение массы тела) преобладают у пациентов с МФ при ПМ. Тяжесть клинической симптоматики при ИТ и ЭТ существенно ниже, при этом пациенты с ИП чаще жалуются на кожный зуд4.
Использование опросника МПН10 обладает также потенциалом для оценки эффективности лечения. Особенно важным это представляется в свете появления новых методов терапии, в частности с использованием ингибиторов JAK2. Кроме того, использование МПН10 позволяет сравнивать симптоматическую пользу (или ущерб) лекарственной терапии в параллельных терапевтических исследованиях, особенно при сопоставлении нерандомизированных испытаний.
Симптоматическая нагрузка при МПЗ присутствует у большинства пациентов и ухудшает их качество жизни. Многие пациенты, по данным опросников, нуждаются в помощи в их повседневной жизни или установлении инвалидности. В большей степени такая картина отмечается у пациентов с МФ вследствие ПМ. Они сообщают о значимом ухудшении жизни более чем в 80% случаев. Менее страдают от симптомов заболевания пациенты с ИП и ЭТ (66% и 57% соответственно)5.
Такая же тенденция отмечается и в отношении беспокойства пациентов в связи с их заболеванием, однако долевое распределение этих показателей несколько отличается. Тем не менее результаты опросов свидетельствуют, что ухудшение самочувствия при прогрессировании заболевания заставляет пациентов существенно менять образ жизни. Им приходится сокращать свои рабочие часы или добровольно прекращать работу, причем в большей степени это касается пациентов с МФ. Эта же группа пациентов гораздо чаще нуждается в установлении инвалидности. Показатели опросников свидетельствуют также о значимом ухудшении качества жизни даже при заболеваниях с низким риском прогрессирования5.
Не менее полезным представляется использование опросников для сопоставления картины заболевания и целей лечения, выдвигаемых врачом и пациентом. Так, среди пациентов-респондентов «медленное/замедленное прогрессирование состояния» было наиболее важной целью лечения, тогда как респонденты-врачи ставили задачи по «улучшению симптомов» и «профилактике сосудистых/тромботических событий». Исходя из этого, вывод о неудовлетворенности более одной трети пациентов-респондентов лечением врача был совершенно логичным. Кроме того, исследования показывают, что многие врачи‑респонденты недооценивают тяжесть симптомов у пациентов с МФ. Если учитывать их прогностическую важность, такая ситуация может привести к запоздалому пересмотру лечения и снижению выживаемости пациентов5.
Данные опросников бремени клинических симптомов у пациентов с МПЗ и эффективности лечения позволяют более точно определить прогноз. Несоответствие в восприятии заболевания с точки зрения врача и пациента указывает на необходимость более глубокого понимания врачами важности симптомов МПЗ. Кроме того, осознание пациентами связи ряда симптомов с имеющимся заболеванием может улучшить их приверженность терапии и способствовать увеличению выживаемости.
Литературные источники:
- Scherber R., Dueck A.C., Johansson P. et al. The Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF): international prospective validation and reliability trial in 402 patients. Blood. 2011;118(2):401‐408. doi:10.1182/blood-2011-01-328955
- Mesa R.A., Schwager S., Radia D. et al. The Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF): an evidence-based brief inventory to measure quality of life and symptomatic response to treatment in myelofibrosis. Leuk Res. 2009;33(9):1199‐1203. doi:10.1016/j.leukres.2009.01.035
- Emanuel R.M., Dueck A.C., Geyer H.L. et al. Myeloproliferative Neoplasm (MPN) Symptom Assessment Form Total Symptom Score: prospective international assessment of an abbreviated symptom burden scoring system among patients with MPNs. J Clin Oncol. 2012;30:4098–4103. [PMC free article] [PubMed] [Google Scholar]
- Geyer H.L., Mesa R.A. Therapy for myeloproliferative neoplasms: when, which agent, and how?. Blood. 2014;124(24):3529‐3537. doi:10.1182/blood-2014-05-577635
- Mesa R.A., Miller C.B., Thyne M. et al. Differences in treatment goals and perception of symptom burden between patients with myeloproliferative neoplasms (MPNs) and hematologists/oncologists in the United States: Findings from the MPN Landmark survey. Cancer. 2017;123(3):449‐458. doi:10.1002/cncr.30325
732635/JAK/webpage/10.23/0